小斌体内稳定攀升的成人血红蛋白(hba)水平,如同黑暗隧道尽头那真实不虚的光亮,不仅照亮了他个人的未来,更穿透了雄安研究中心厚重的保密帷幕,。
在“生命之盾”计划内部,投下了一颗意义远超王芷兰教授病例的精神核弹。
王芷兰教授的康复,代表着对后天获得性、复杂性疾病的征服,其意义更多在于“破壁”与“验证”。
而小斌的成功,则意味着对先天遗传性、根源性缺陷的“修正”与“根治”。
这其中的象征意义和未来潜力,让每一位知情的科研人员都感到了发自灵魂的震颤。
刘心洁教授几乎将临时指挥中心当成了家。
她反复核对着小斌每一天的血液检测报告,看着那代表健康的hba曲线如同初春的嫩苗般顽强生长。
看着骨髓穿刺报告中几乎百分之百的正常基因嵌合率,这位以严谨和冷静着称的遗传学权威,数次在无人的角落偷偷拭去眼角的泪水。
她毕生追求的梦想,那个看似遥不可及的“改写遗传命运”的愿景,竟然以这样一种超越想象的方式,在她眼前化为了现实。
“林枫,你看这里,”
刘心洁指着小斌最新的外周血细胞分类报告,声音带着抑制不住的激动,“他的红细胞形态完全恢复正常了!
靶形红细胞几乎消失!这意味着,他新生的、携带正常hbb基因的红细胞,不仅数量足够,功能也完全正常!
他的造血系统,已经是一个健康的、全新的系统了!”
林枫接过报告,仔细浏览着。数据无可挑剔,结果完美地契合了系统推演的预期。他点了点头,脸上也难得地露出了一丝轻松的笑意:
“很好。这说明我们的基因编辑和干细胞回输策略是成功的,修复是彻底且稳定的。”
“不仅仅是成功,林枫!”
陈明远院士的声音从旁边传来,他手里拿着一份更厚的评估报告,脸上洋溢着如同自己孙儿康复般的喜悦。
“这是奇迹!是现代医学一直渴望但从未真正触摸到的‘圣杯’!一次性治疗,终身治愈!
这意味着,β-地贫这个困扰了人类千百年的遗传恶魔,将有可能被我们从人类基因库中彻底抹去!”
他的话语带着一丝颤抖,目光灼灼地看向林枫:
“我已经可以想象,当这项技术成熟并推广开来,未来将不再有新的β-地贫患儿出生,现有的患者也将获得彻底的新生!
这不仅仅是医学进步,这是……这是对文明基因库的一次净化,是对无数家庭命运的救赎!”
指挥中心内的其他工作人员,虽然不完全了解小斌病例的所有细节,但也能从几位核心人物难以抑制的振奋中感受到那股非同寻常的喜悦。
一种混合着自豪、希望与历史参与感的情绪,在空气中无声地弥漫。
然而,在这片欢欣鼓舞的氛围中,林枫的思维已经跳跃到了更远的层面。
小斌的成功,是一个完美的“概念验证”(proof of ncept)。
它证明了针对单基因遗传病的基因修正技术路线是可行的、有效的。但这也仅仅是一个开始。
“刘教授,陈院士,”
林枫将小斌的报告轻轻放下,语气恢复了惯常的冷静,“小斌的成功,为我们打开了通往更广阔世界的大门。
但这扇门后面,不是平坦大道,而是更加复杂和艰险的征途。”
他走到主控台前,调出了“生命之网”整合的全球遗传病分布图谱。
屏幕上,代表着数千种不同单基因遗传病的光点,如同浩瀚星海,其中许多光点的亮度,代表着比β-地贫更残酷的疾病进程和更迫切的治疗需求。
“β-地贫是‘标靶’,结构清晰。但还有很多遗传病,比如杜氏肌营养不良(dd)、亨廷顿舞蹈症、脊髓性肌萎缩症(sa)……
它们的致病基因更大、突变类型更复杂、影响的组织和器官更广泛,递送编辑工具和实现功能修复的难度呈几何级数增加。”
林枫的手指在几个尤其明亮的光点上划过。
“而且,”
他顿了顿,目光扫过刘心洁和陈明远,“我们还需要考虑显性遗传病的挑战,需要考虑对生殖细胞进行编辑所引发的更深层次伦理风暴。
以及如何将这项技术以可承受的成本,惠及全球范围内所有需要的患者,而不只是少数幸运儿。”
林枫的话像是一盆恰到好处的冷水,让陈明远和刘心洁从最初的狂喜中冷静下来。
是啊,治愈一个小斌,是伟大的胜利;
但如何将这份胜利扩展到成千上万种遗传病、成千上万的患者身上,才是“生命之盾”计划真正的终极挑战。
“你说得对。”
刘心洁深吸一口气,眼神重新变得锐利而专注,“小斌的成功,给了我们无与伦比的信心和一套经过验证的方法论。
接下来,我们应该立即着手建立基于‘基石’平台的、高通量的遗传病基因修正方案推演和优化流程。
针对不同疾病,定制不同的编辑工具和递送策略。”
“同时,”
陈明远接口道,“‘生命之盾’的临床网络需要立刻跟进,开始系统性地招募其他种类遗传病的志愿者,进行更广泛的安全性和有效性验证。
我们必须稳扎稳打,用一个个扎实的病例,构筑起遗传病治疗的坚实堡垒。”
就在这时,林枫的加密通讯器收到了一条来自“火鸡”的信息,内容很简单:
“老大,‘生命之盾’论坛(内部)快被‘愿望’挤爆了,尤其是遗传病版块。要不要引导一下?”
林枫眼神微动。
他知道,“火鸡”指的是“生命之盾”计划内部开设的一个半匿名交流平台,用于收集一线医护人员和研究人员反馈,同时也有限度地向经过筛选的合作伙伴开放。
小斌成功的消息虽然严格保密,但一些风声和“生命之盾”计划重点转向遗传病的动向,显然已经在这个小圈子里引发了巨大的波澜。
他示意陈明远和刘心洁稍等,快速登录了内部论坛。
遗传病讨论区,此刻已经被无数条充满急切与希望的留言淹没。
有医生上传了患有罕见遗传病患儿的照片和基因报告,恳请专家组关注;
有研究人员就某种特定疾病的基因治疗难点发起讨论;
更多的是患者家属或他们委托的医生,用最朴实的语言,描述着疾病带来的痛苦,询问着是否有一线生机……
那些文字和图片,汇聚成一股沉重而炽热的力量,冲击着屏幕前的每一个人。
林枫沉默地浏览了片刻,然后抬起头,看向陈明远和刘心洁,眼中闪烁着决然的光芒:
“看到了吗?这就是我们必须要面对的未来,也是我们无法推卸的责任。
小斌的新生,不是结束,而是开始。”
他操作终端,将系统刚刚根据小斌成功案例优化后、初步推演出的“全谱系遗传病根治路线图(第一阶段)”投射到屏幕上。
路线图上,数十种高优先级遗传病被清晰列出,旁边标注着初步的技术路径、预计难点和时间节点。
“从现在起,‘生命之盾’计划遗传病攻坚战役,全面展开。”
林枫的声音不高,却带着千钧之力,“我们要用系统的力量,用‘基石’平台的力量,用我们所有人的智慧和汗水,去回应这份沉甸甸的期望。”
“目标:将‘被修正的未来’,带给每一个被遗传枷锁束缚的生命。”
小斌的成功,如同第一块被推倒的多米诺骨牌,引发了一场注定将席卷全球生命科技领域的、针对遗传病的总攻。
新生,已经降临;而更多的、更广阔的新生,正在路上。